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亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默病、帕金森病、肌萎縮側(cè)索硬化癥等均是因為蛋白質(zhì)的錯誤折疊而導(dǎo)致神經(jīng)細胞死亡，是當今社會嚴重威脅人類健康的神經(jīng)退行性疾病。常見的動物模型小鼠并不能表現(xiàn)出像病人腦中一樣的典型神經(jīng)細胞死亡的重要病理特征。因此，許多有治療效果的藥物在小鼠模型中有效，在臨床上對病人卻無效。為了探索與人類更相似的大動物能否更好地模擬神經(jīng)退行性疾病，研究人員為建立更準確模擬神經(jīng)退行性疾病的動物模型，他們通力合作，利用基因編輯（CRISPR/Cas9）技術(shù)，精準地將人突變的亨廷頓基因，即人外顯子1中包含150 CAG重復(fù)序列精確地插入豬的HTT內(nèi)源性基因中，利用成纖維細胞篩選出陽性克隆細胞，并通過體細胞核移植技術(shù)，成功培育出亨廷頓舞蹈病的基因敲入豬模型，在國際上首次建立了與神經(jīng)退行性病人突變基因相似的大動物模型。